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La edición de genes ha sido aclamada por algunos como la "próxima generación" de la medicina, pero hacer realidad ese futuro podría requerir un poco más de trabajo que simplemente pronunciar el famoso eslogan de Jean-Luc Picard "hazlo así" y ponerlo a curvatura 9. Esto se debe a que los sistemas de edición de genes como CRISPR ofrecen a los científicos una capacidad increíble para manipular el genoma en un lugar preciso, pero controlar el resultado final de esa edición puede ser mucho más difícil de predecir.
La empresa de biotecnología Verve Therapeutics, con sede en Boston, está aprendiendo esta lección por las malas. La empresa acaba de anunciar que pone en pausa sus ensayos clínicos Heart-1 tras descubrir efectos secundarios imprevistos de su tratamiento de edición genética, un suero conocido como VERVE-101, diseñado para prevenir el infarto de miocardio mediante la alteración del gen PCSK9, que controla el colesterol.
"El ensayo clínico Heart-1 sigue respaldando la prueba de concepto de la edición in vivo del gen PCSK9 en el hígado", declaró Sekar Kathiresan, consejero delegado de la empresa, en un comunicado de prensa. "Sin embargo, a niveles de dosis potencialmente terapéuticos de VERVE-101, hemos observado ciertas anomalías de laboratorio asintomáticas, que creemos que son atribuibles al sistema de administración de nanopartículas lipídicas (LNP)."
En los últimos años, uno de los mayores objetivos de Verve ha sido desarrollar una terapia de edición genética que reduzca el colesterol, conocido como causante de infartos, para las personas que padecen hipercolesterolemia. Mientras que el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) se denomina a veces colesterol "bueno", la hipercolesterolemia se refiere a este último, conocido (como era de esperar) como lipoproteínas de baja densidad (LDL).
Tras obtener resultados prometedores en monos, el VERVE-101 se sometió a un pequeño ensayo en humanos, que sufrió más de un contratiempo. El año pasado, un artículo de Nature analizaba la muerte de uno de los pacientes del ensayo y concluía que era consecuencia de una cardiopatía ya avanzada, pero ahora el suero se ha topado con otro escollo. Uno de los pacientes participantes en el ensayo desarrolló enzimas hepáticas "anormales", así como un recuento bajo de plaquetas en sangre, un efecto secundario preocupante e imprevisto.
Aunque el revés de esta prometedora edición genética es sobre todo una mala noticia, tiene algunos aspectos positivos. En primer lugar, en los otros cinco pacientes del estudio se observó una disminución notable de la producción de colesterol, lo que significa que el suero pareció surtir el efecto deseado. En segundo lugar, y quizá lo más importante, el fallo parece residir en la forma de administrar el suero, es decir, en los lípidos grasos que forman parte del sistema de administración de la PNL, más que en la técnica de edición genética en sí.
"Tenemos previsto seguir investigando las anomalías de laboratorio observadas en el ensayo clínico Heart-1 con el fin de determinar los próximos pasos a dar con VERVE-101", declaró Kathiresan en un comunicado de prensa. "En este momento, estamos dando prioridad al inicio del ensayo clínico Heart-2 de VERVE-102 debido a su proximidad a la clínica y a su uso de una PNL diferente que incorpora un lípido ionizable".
La edición genética es sin duda el futuro del tratamiento de las enfermedades genéticas, pero aún pasará algún tiempo antes de que los médicos puedan realmente hacerlo.
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